这个最新的公告，振奋人心刚刚，辉瑞公司宣布，美国监管部门，美国食品药品监督管理局FDA发出通知，第三期临床试验治疗进行性杜氏肌营养不良的三期临床试验解冻了！这意味着，这个全球第三阶段的临床研究将首次开放美国临床试验地点。这个最后临门一脚的临床试验CIFFREO，就是评估研究性微肌营养不良蛋白基因疗法PF-。学名比较长，为fordadistrogenemovaparvovec。而且，这家位于纽约的公司还宣布，今年6月底前，预计几乎所有的全球站点都将开放。(辉瑞基因治疗包括血友病和DMD两大计划。健点子照片）每天坚持阅读点子健康的你一定不陌生，这个研究在包括欧洲，亚洲的多个国家。FDA的通知表示，该机构已解除对PF-的研究性新药（IND）申请的临床搁置，并且辉瑞（Pfizer）已经满足了该机构与效力测定相关的要求。因为全球疫情的影响，辉瑞的全球3期研究CIFFREO在西班牙进行了第一个男孩的治疗之后，因为严重不良反应于去年12月按下暂停键。此前，这个临床试验研究在11个国家/地区进行。（前期的1/2期积极结果奠定了3期的基础）这个致命的严重不良反应，一个失去独立写作能力的患者在参加了1b期的针对大龄孩子的分支研究中丧生。随后，辉瑞调整了临床试验实施方案。这个FDA的监管和伦理批准恢复这个临床试验的3期针对可以行走的孩子的研究，在遵循数据审查和协议修订后，FDA解除了对这个临床试验的暂停。协议修正的方案包括：治疗后需要7天的住院期，以便在基因治疗后对患者进行密切监测和管理。此外，辉瑞还解决了美国FDA
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